標題：藥華醫藥 公告本公司收到美國FDA面對面討論用於治療真性紅血球
增生症(PV)的會議記錄(5月5日補正4月21日公告)
日期：2019-05-06
股票代號：6446
發言時間：2019-05-05 22:56:08
說明：
1.事實發生日:108/05/05
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
4月21日原公告內容
會議後的附錄係美國食品藥品監督管理局 (FDA) 與藥華醫藥於4月11日開會討論以
PROUD-PV 及CONTINUATION-PV 人體試驗數據申請藥證後，與會內部官員基於本
BLA 申請案僅採用歐洲臨床數據 （不需要新的臨床數據），為強化藥證之申請，
FDA 建議本公司針對臨床、臨床藥理學、及統計的不一致及不足之處做說明，因此
FDA 特於會後檢送附錄提供詳細清單給本公司，詳細列出藥證申請時該做說明的分
析及討論要點；FDA 也建議本公司提交統計分析計畫書 (SAP) 以供審閱，這將可
以幫助 FDA 加速審查本 BLA 申請案 (因 P1101 已獲 FDA 認證為孤兒藥)。
5月5日補正公告內容:
會議後的附錄係美國食品藥品監督管理局 (FDA) 與本公司於4月11日開會討論以歐洲
PROUD-PV 及CONTINUATION-PV 人體試驗數據申請藥證之議題後，與會FDA官員考量
本公司僅採用前述歐洲臨床試驗數據逕行申請美國PV藥證，因此建議本公司申請藥證
(BLA)時須針對臨床、臨床藥理學、及統計的不一致及不足之處做說明，因此FDA 於
會後檢送附錄提供詳細清單給本公司，列出藥證申請時該做說明的分析及討論要點；
FDA也建議本公司提交統計分析計畫書 (SAP) 以供審閱。
6.因應措施:
4月21日原公告內容
針對 FDA 會議後提出的附錄，本公司將會在 BLA 的文件中詳細論述。緣 EMA 在審
查過程中也有提出類似的問題；例如療效指標的修正、非劣性臨界值的修改、劑量的
調整、脾臟大小的變化等，而當時所提的回覆也被 EMA 滿意的接受，因此本公司會
將當時回覆 EMA 的內容加強整理後放在 BLA 的文件中，另有關干擾素藥動的比較、
敏感度分析、效益與風險分析等，公司已有準備而且也是本次和 FDA 溝通的重點，
今 FDA 希望再進一步論述，公司會與顧問群們再行討論後提出完善的論述。
7.其他應敘明事項:
新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功， 此等可能使投資面臨風險，
投資人應審慎判斷謹慎投資。
備註:
5月5日補正重訊公告之原因：
1.FDA會議記錄已明揭「本次會議討論重點係有關藥華醫藥公司擬使用 PROUD-PV 及
CONTINUATION-PV 臨床試驗數據來支持申請藥證」，會議結論已如4月17日公告所
述， FDA 建議本公司於送件前先行提出 pre-BLA 的會議，以討論BLA(藥證申請)
的送件格式，該次會議後，FDA 內部討論本公司前述歐洲臨床試驗資料，本公司
於4月17日收到FDA會議記錄及附錄，該附錄主要有關申請 BLA時 應包括的書件及
資料，該附錄已詳述於4月21日原公告。另有關 FDA 是否要求額外臨床試驗資料，
並不在本次會議討論範圍內，也沒有提到這些要求。
2.有關本公司 4月21日公告內容「FDA 建議本公司針對臨床、臨床藥理學、及統計
的不一致及不足之處做說明，因此FDA 特於會後檢送附錄提供詳細清單給本公司，
...」，係因為本公司截至目前為止，與FDA會議溝通討論擬以PV歐洲臨床試驗數
據申請美國藥證之各次會議中，本次會議是唯一有收到如此詳細附錄的會議摘要，
由於該附錄係本公司與FDA面對面會議後，FDA 官員另行開會討論的會議結論摘要，
本公司因此判斷可能是FDA為便於審查本案而提供的特殊程序，以便本公司準備申
請資料、書件以及論述，惟本公司尚無明確證據可證明FDA此舉係屬一般程序或特
殊程序。此外，有關FDA要求本公司針對「臨床、臨床藥理學、及統計的不一致及
不足之處做說明」，主要係因歐洲藥品管理局EMA審查藥證對統計方式及文件資料
需求與美國FDA略有不同，故 FDA 在審閱本公司於會議前所檢附的原依 FDA 格式
所進行統計分析結果的部分要求本公司做差異說明，特此補正公告。
3.「這將可以幫助 FDA 加速審查本 BLA 申請案 (因 P1101 已獲 FDA 認證為孤兒
藥)」係屬面對面會議討論提及的內容，因未記載於會議摘要中，因此予以刪除。
