標題：藥華藥 本公司使用於治療真性紅血球增生症（PV）生物藥品
Ropeginterferon alfa-2b（P1101）之上市查驗登記申請
（BLA）正式進入美國FDA藥證審查階段
日期：2020-05-13
股票代號：6446
發言時間：2020-05-13 06:54:10
說明：
1.事實發生日:109/05/13
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司於台灣時間2020年3月14日（美國時間2020年3月13日）向FDA提出
Ropeginterferon alfa-2b（P1101） 用於治療真性紅血球增生症
（Polycythemia Vera，簡稱PV）之上市查驗登記申請（BLA, 案件編號761166）。
台灣時間5月13日（美國時間5月12日）此案送件屆滿60天，本申請案正式進入
藥證審查階段。
依據FDA 4月15日來函，若在送件60天內FDA未通知本公司此次送件refuse-to-file，
則本申請案於台灣時間5月13日（美國時間5月12日）正式進入藥證審查階段。
FDA來函中亦安排本公司於台灣時間5月12日晚上（美國時間5月12日早上）進行
Applicant Orientation Presentation Meeting（AOM,係屬送BLA文件之說明會議）。
緣此，本公司於台灣時間5月12日晚上（美國時間5月12日早上）向FDA審核官員
近數十人以視訊方式進行AOM，於會中口頭簡報及回答問題，會議如期順利完成。
因截至台灣時間5月13日早上6點前（美國時間5月12日下午6點）本公司未獲
FDA 之refuse-to-file通知，依照FDA 4月15日來函所述，本申請案於台灣時間
5月13日（美國時間5月12日）正式進入藥證審查階段。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
二、用途：Ropeginterferon alfa-2b係新一代創新長效型干擾素藥物，
用於治療真性紅血球增生症患者。
三、預計進行之所有研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記。
四、目前進行中之研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記
（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）
結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
本公司使用於治療真性紅血球增生症（PV）生物藥品Ropeginterferon
alfa-2b（P1101）之上市查驗登記申請（BLA） 正式進入美國FDA藥證
審查階段。
（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果
未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面
臨之風險及因應措施：不適用。
（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果
達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方
向：
本公司使用於治療真性紅血球增生症（PV）生物藥品Ropeginterferon
alfa-2b（P1101）之上市查驗登記申請（BLA）正式進入美國FDA藥證
審查階段。
（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權
益，暫不公開揭露。
五、將再進行之下一研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記藥證審查階段
（一）預計完成時間：
依照美國FDA之審核程序，標準審核時間為即日起10個月。審查程序則依
FDA於送件第74天來函（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）為準。
（二）預計應負擔之義務：無。
六、市場現況：（請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之
主要藥物等資訊）
真性紅血球增生症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能
由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病
（AML），影響病患存活與生活品質。美國MPN Research Foundation於2010年進
行的調查數據顯示，在美國約有15萬PV患者。
根據臨床指引，PV可分為高風險及低風險族群。其中高風險族群定義包含高齡
（60歲以上）或曾有血栓病史，其有較大的心血管疾病風險。美國PV患者的現行
治療方法包括放血、低劑量阿斯匹靈、仿單外使用之愛治膠囊（Hydroxyurea）
與干擾素，及二線用藥Jakafi（Ruxolitinib）。目前美國在PV適應症上沒有被
FDA正式核准的一線用藥。
七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等
可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
