標題：浩鼎 本公司研發中前驅型化療新藥OBI-3424獲得美國食品藥物管
理局（FDA）核准治療急性淋巴性白血病（acute lymphoblastic
leukemia）的「孤兒藥」資格
日期：2018-09-19
股票代號：4174
發言時間：2018-09-19 16:00:26
說明：
1.事實發生日:107/09/19
2.公司名稱:台灣浩鼎生技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:本公司接獲美國食品藥物管理局（FDA）來函通知，審核通過研發中前驅型化
療新藥OBI-3424的「孤兒藥」資格認定（Orphan Drug Designation)，適應症為治療急
性淋巴性白血病（acute lymphoblastic leukemia, 簡稱ALL）。美國FDA對於有潛力治
療罕見疾病的藥物，給予「孤兒藥」的資格認定，以激勵藥物研發機構開發治療罕見疾
病的藥物。在美國，罕見疾病的定義是病患數少於二十萬的疾病；經美國FDA認定為「
孤兒藥」的藥品，可獲得美國藥物主管機關給予更多的行政協助以及市場專賣保護期等
優惠措施。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：前驅型化療新藥OBI-3424
(2)用途：OBI-3424在癌細胞過量表現的AKR1C3酵素作用下，會選擇性地釋出強效DNA
烷基化劑，用於癌症治療。
(3)預計進行之所有研發階段：一期臨床試驗、二期臨床試驗、三期臨床試驗及新藥查
驗登記審核。
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請/通過核准/不通過核准：獲得美國FDA核准治療急性淋巴性白血病
（ALL）的「孤兒藥」資格。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：不適用。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，
以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一階段研發：一期臨床試驗。
A.預計完成時間：未來研發進度將與本公司整體產品線開發策略綜合考量後擬定。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況：根據EvaluatePharma資料庫，全球2017年整體抗腫瘤用藥市場規模為
1,009億美元，佔全球前十大類別用藥第一位；本公司前驅型化療新藥OBI-3424尚
處於早期臨床試驗階段，未來在液態腫瘤的潛在適應症為T細胞急性淋巴性白血病
（T-cell acute lymphoblastic leukemia, 簡稱T-ALL）。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。
