標題：浩鼎 本公司研發中前驅型化療新藥OBI-3424獲得美國食品藥物
管理局(FDA)核准治療肝細胞癌 (hepatocellular carcinoma)
的「孤兒藥」資格
日期：2018-07-08
股票代號：4174
發言時間：2018-07-08 17:30:09
說明：
1.事實發生日:107/07/07
2.公司名稱:台灣浩鼎生技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:本公司於美國時間2018/07/06接獲美國食品藥物管理局(FDA)來函通知，審核
通過研發中前驅型化療新藥OBI-3424的「孤兒藥」資格認定(Orphan Drug Designation)
，適應症為治療肝細胞癌(hepatocellular carcinoma, 簡稱HCC）。
美國FDA對於有潛力治療罕見疾病的藥物，給予「孤兒藥」的資格認定，以激勵藥物研發
機構開發治療罕見疾病的藥物。在美國，罕見疾病的定義是病患數少於二十萬的疾病 ；
經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，可獲得美國藥物主管機關給予更多的行政協助以及
市場專賣保護期等優惠措施。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：前驅型化療新藥OBI-3424
(2)用途：OBI-3424在癌細胞過量表現的AKR1C3酵素作用下，會選擇性地釋出強效DNA烷
基化劑，用於癌症治療。
(3)預計進行之所有研發階段：一/二期臨床試驗、三期臨床試驗及新藥查驗登記審核。
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請/通過核准/不通過核准：獲得美國FDA核准治療肝細胞癌
(hepatocellular carcinoma, 簡稱HCC)的「孤兒藥」資格。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：依原定計畫繼續研發進行第一/
二期人體臨床試驗。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，
以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一階段研發：預計在完成一期劑量遞增臨床試驗(Dose Escalation)後
，進入二期族群擴增臨床試驗(Cohort Expansion)。
A.預計完成時間：OBI-3424一期劑量遞增臨床試驗預計在1年內完成，惟實際時程將
依執行進度調整。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況：根據 EvaluatePharma 資料庫，全球 2017年整體抗腫瘤用藥市場規模為
1,009億美元，佔全球前十大類別用藥第一位；本公司前驅型化療新藥OBI-3424尚處
於早期臨床試驗階段，未來在固態腫瘤的潛在適應症包括 AKR1C3酵素過度表現之肝
細胞癌(hepatocellular carcinoma, 簡稱HCC） 以及對去勢療法出現抗性的攝護腺
癌(castration-resistant prostate cancer, 簡稱CRPC)。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。
