標題：逸達 公告本公司接獲美國食品藥物管理局（FDA）通知新藥FP-045
得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗
日期：2020-09-15
股票代號：6576
發言時間：2020-09-15 17:12:13
說明：
1.事實發生日:109/09/15
2.公司名稱:逸達生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:接獲美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）通知，本
公司ALDH2（醛去氫酉每）活化劑全新成分新藥FP-045得啟動范可尼貧血症（Fanconi
Anemia）之二期臨床試驗。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：ALDH2（醛去氫酉每）活化劑全新成分新藥FP-045
二、用途：治療罕見疾病范可尼貧血症
三、預計進行之所有研發階段：二期臨床試驗、三期臨床試驗、新藥查驗登記申請送件
及審查
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准：得啟動二期臨床試驗
(二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：依試驗計畫進行二期臨床試驗
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額且
為保障投資人權益，暫不揭露
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：依照試驗計畫進行，實際執行時間依據收案狀況而定
(二)預計應負擔之義務：無
六、市場現況：
范可尼貧血（Fanconi anemia，FA）是一種罕見的遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族
群中的遺傳缺陷引起。范可尼貧血患者之臨床症狀因人而異，通常包括骨髓衰竭、
各種型態的身體畸形及罹癌風險高，其中約75-90％的范可尼貧血患者在10歲前被
診斷出骨髓衰竭，導致全血造血功能缺陷，影響紅血球、白血球及血小板之生成，
因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。此疾病發生率在美國約為十三萬分
之一，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。
動物實驗證實ALDH2缺乏或降低活性會加速小鼠骨髓衰竭，此現象也已於范可尼貧
血患者得到驗證。Hira等人檢測了64位日本FA患者，發現ALDH2的變異與骨髓造血
衰竭的加速進展具有關聯性，此外，具ALDH2缺陷的患者罹患特定部位畸形也更頻
繁。上述結果顯示ALDH2活性會影響范可尼貧血的發病機制，最新的研究也證明增
加ALDH2的活性也可降低酒精及乙醛對小鼠造血幹細胞的傷害。
逸達開發之FP-045為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑，細胞研究證實，
FP-045可有效提升ALDH2的活性，保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康
成長，將有潛力預防或治療早期骨髓衰竭，減緩患者骨髓衰竭之進程。目前市面上
無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針
對范可尼貧血之藥物。
七、新藥開發時程長、投入經費高且申請藥證之時程有其不確定性，此等可能使投資面
臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
