標題：生華科 公告本公司新藥CX-4945用於新適應症兒童腦瘤-髓母細胞瘤
(Medulloblastoma)人體臨床試驗，獲美國食品藥物管理局(FDA)
核准執行。
日期：2019-01-07
股票代號：6492
發言時間：2019-01-07 06:43:44
說明：
1.事實發生日:108/01/06
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司新藥CX-4945為蛋白激酉每CK2抑制劑，在多項臨床前研究發現，其為刺蝟
訊號傳導路徑(Hedgehog signal pathway) 極重要的調控因子，對Hh pathway下游包
括Gli等蛋白基因具制約及調控作用。史丹佛大學醫學研究團隊運用CX-4945在對已產
生抗藥性的髓母細胞瘤(Medulloblastoma, MB兒童腦瘤的一種)PDX模型實驗中驗證
CX-4945能有效抑制腫瘤生長，並進一步消滅腫瘤細胞，展現其在髓母細胞瘤治療上
的優異潛力。
(2)為擴大CX-4945適應症及進一步驗證CX-4945於治療MB的有效性，生華科聯手史丹佛
大學醫學研究團隊，同時於去年5月23日和美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)簽署合作協議，共
同開發及規劃此項人體臨床試驗(詳細內容請見公開資訊觀測站)。
(3)此試驗將採一/二期臨床試驗設計，將全面啟動美國PBTC旗下12所兒童醫院及癌症
中心，規劃如下：
a) 一期臨床: 規劃收案30人，進行藥物安全性確認及劑量探索。
b) 二期臨床: 規劃收案30人，執行開放性的人體試驗，納入復發、已產生抗藥性、
面臨無藥可醫的MB病患。冀取得概念性驗證(Proof of Concept)，早日進入關鍵性臨
床試驗(pivotal trial)，加速CX-4945的開發與上市。
(4) CX-4945目前已於美國、韓國及台灣進行併用兩種化療藥物Gemcitabine及
Cisplatin做為膽管癌第一線治療的多國多中心第二期臨床試驗。CX-4945亦於2018年
11月獲美國FDA核准執行皮膚癌--基底細胞瘤之人體臨床及療效擴增族群試驗。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名或代號：CX-4945
(2)用途：髓母細胞瘤 (Medulloblastoma, MB)
(3)預計進行之所有研發階段：一/二期人體臨床試驗
(4)目前進行中之研發階段：CX-4945現正用於治療膽管癌人體二期臨床試驗及用於
治療基底細胞瘤人體一期臨床及療效擴增族群試驗
A.提出申請/通過核准/不通過核准：
本公司臨床合作夥伴PBTC向美國食品藥物管理局(FDA)申請CX-4945應用於新適應症髓
母細胞瘤(Medulloblastoma)人體一/二期臨床試驗審查許可(IND)。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：本公司將完成髓母細胞瘤
(Medulloblastoma)人體一/二期臨床試驗，並往下一階段關鍵性臨床試驗
(pivotal trial)邁進，或完成臨床試驗後與其他藥廠進行可能之授權或共同開發。
D.已投入之研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障
投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：將依相關法規及臨床進展揭露相關訊息。
B.預計應負擔之義務：不適用
(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：
A.髓母細胞瘤(MB)為成人較常見的腦瘤疾病，發生率和惡性程度僅次於星形膠質細胞瘤
，在美國屬於罕見兒科疾病，好發於10歲以下兒童，一年新增病例平均約400人。目前的
治療方式先以手術切除腫瘤，再以放射線治療腦部和脊髓，緊接著就是一年的綜合性化
療藥物，不過通常病人幾個月就會產生抗藥性。如果復發只能接受幹細胞或骨髓移植。
B.目前尚無針對治療髓母細胞瘤之標靶藥物核准上市，通常兒科腫瘤醫生為了讓兒童病
患能接受最新穎的藥物治療，在美國有超過6成兒童病患會進入新藥臨床試驗接受治療。
C.生華科除了將申請孤兒藥資格認定，如果臨床試驗順利，有望申請罕見兒科疾病優先
審查憑證 ( Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher；RPDPRV)資格，可以
在六個月內就完成審查程序，加速CX-4945上市。
D.PRV可轉賣給大藥廠，縮短審查時間，加速藥品上市。過去成交歷史包括2015年瑞士
商艾柏維以3.5億美元購入一張，同年賽諾菲購入一張成交價2.45億美元，近期2017年
的成交價一張1.25億美元。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
投資人應審慎判斷謹慎投資。
