標題：生華科 公告本公司新藥CX-4945用於新適應症皮膚癌-基底細胞瘤
（Basal Cell Carcinoma）人體臨床試驗，獲美國食品藥物管
理局（FDA）核准執行。
日期：2018-11-01
股票代號：6492
發言時間：2018-11-01 13:33:59
說明：
1.事實發生日:107/11/01
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司新藥CX-4945為蛋白激酉每CK2抑制劑，目前係於美國、韓國及台灣進行併用
兩種化療藥物Gemcitabine及Cisplatin做為膽管癌第一線治療的多國多中心第二期
臨床試驗。
(2)CK2在多項臨床前研究發現，其為刺蝟訊號傳導路徑（Hedgehog signal pathway）
極重要的調控因子，對Hh pathway下游包括Gli等蛋白基因具制約及調控作用。
生華科團隊運用CX-4945在對現有標靶藥物產生抗藥性的基底細胞瘤（Basal Cell
Carcinoma, BCC皮膚癌的一種）PDX模型實驗中發現，CX-4945能有效抑制腫瘤生長
，展現其在這類皮膚癌治療上的潛力。
(3)為擴大CX-4945適應症及進一步驗證CX-4945於治療BCC的有效性，此項人體臨床試驗
將採一期臨床及療效擴展族群試驗（expansion cohort），係符合FDA為加速新藥開
發，最新指引所設計，規劃如下:
（a）一期臨床: 規劃在美國啟動3個臨床中心，收案3-6人，進行藥物安全性確認及劑
量探索。
（b）療效擴增族群試驗: 規劃在美國啟動6個臨床中心，收案20人，執行開放性的人
體試驗，2個cohort分別納入接受SMO抑制劑治療已產生抗藥性、面臨無藥可醫
的局部晚期和癌細胞已經轉移的BCC病患。冀透過療效擴增族群試驗，取得概念
性驗證（Proof of Concept），早日進入關鍵性臨床試驗（pivotal trial），
加速CX-4945的開發與上市。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名或代號：CX-4945
(2)用途：基底細胞瘤 (Basal Cell Carcinoma, BCC)
(3)預計進行之所有研發階段：一期人體臨床試驗及療效擴展族群試驗
(4)目前進行中之研發階段：CX-4945現正用於治療膽管癌人體二期臨床試驗
A. 提出申請/通過核准/不通過核准：
本公司向美國食品藥物管理局(FDA)申請新藥CX-4945應用於新適應症基底細胞
瘤(Basal Cell Carcinoma)人體一期臨床及療效擴展族群(Expansion cohort)
試驗審查許可(IND)。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：
本公司將完成基底細胞瘤(Basal Cell Carcinoma)人體一期臨床及療效擴展族群
(Expansion cohort)試驗，並往下一階段關鍵性臨床試驗(pivotal trial)邁進，
或完成療效擴展族群(Expansion cohort)臨床試驗後與其他藥廠進行可能之授權
或共同開發。
D.已投入之研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保
障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：將依相關法規及臨床進展揭露相關訊息。
B.預計應負擔之義務：不適用
(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：
基底細胞瘤(BCC)是最常見的一種惡性皮膚癌，全美一年的新增病例約430萬人，
並導致3千人死亡。除了紐澳、北美，包括歐洲、中國大陸及日本等都是較高盛
行率發生的地區。根據Transparency Market Research的市場分析報告，從2017
年到2025年，和BCC相關藥物及療法的全球潛在商機以9.2%的年複合成長率遞增，
深具發展潛力。
a.由美國藥廠Genentech所開發的Vismodegib，在2012年1月被美國FDA核准，是
全球市場第一個治療轉移性、局部晚期、無法手術切除或無法接受放射線治療
BCC患者的標靶藥物，其作用機制靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因，進而抑
制癌細胞DNA進行修復，促進凋亡。據研究指出超過九成的BCC患者其致病原因
都和Hh訊號傳導路徑相關。根據GlobalData的資料，Vismodegib 2017年全球
的銷售金額達2.53億美元；另外Coven & Co.的分析報告預測到2022年，
Vismodegib的銷售高峰(peak sales)將達到5.33億美元。
b.市場上第二個治療BCC的標靶藥物是由瑞士大藥廠諾華開發的Sonidegib，在
2015年7月被美國FDA核准，主要針對局部晚期、無法手術切除或無法接受放
射線治療的BCC病患，同樣是靶向Hh訊號傳導路徑的SMO蛋白基因。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。
