主旨： 公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於中國進行之
真性紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗
52周結果
股票代號：6446
發言時間：2023-09-20 23:20:51
說明：
1.事實發生日:112/09/20
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
用於治療真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）
http://www.chinadrugtrials.org.cn/
登記號: CTR20211664
4.預計進行之所有研發階段:中國上市許可證申請審核
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准
，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投
入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生
其他影響新藥研發之重大事件：
Ropeginterferon alfa-2b於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用
第二期銜接性單臂臨床試驗52周結果。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥
品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱:
採用P1101治療羥基月尿（HU）耐藥或不耐受的中國真性紅血球增多症
（PV）患者的有效性和安全性的II 期單臂研究
b.試驗目的:
評估P1101治療對HU耐藥或不耐受之中國PV患者的有效性和安全性。
c.試驗階段分級:
第二期臨床試驗。
d.藥品名稱:
Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
e.宣稱適應症:
用於治療真性紅血球增多症
f.評估指標:
基於中心實驗室檢測結果評價的第24周不進行靜脈放血或紅血球單
採術情況下的完全血液反應（CHR）率。
g.試驗計畫受試者收納人數:
49位中國真性紅血球增多症患者
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義
(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致
公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
本試驗依規範及中國國家藥品監督管理局（下稱中國國家藥監局）同意
收入49位病患，療程52周。主要評估指標為基於中心實驗室檢測結果評
價的第24周不進行靜脈放血或紅血球單採術情況下的CHR率。次要評估
指標為基於中心實驗室檢測結果評價的第12、36、52周不進行靜脈放血
或紅血球單採術情況下的CHR率。
療效方面，49位受試者中，有35位在第52周達到CHR。以治療意向分析
（intention-to-treat analysis, ITT analysis）的人數計算，CHR達
成率為71.43%（35/49），已達到主要評估指標並達成統計上顯著意義，
且高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52周的43.1%。在第12、24、36
周的CHR達成率分別為44.90%（22/49）、61.22%（30/49）及69.39%
（34/49）。顯示隨著以P1101治療時間的延長，CHR率也逐漸提高。
安全性方面，患者於治療期間出現與試驗藥物有關的不良事件（treatment-
emergent adverse event, TEAE），僅10位為與藥物相關的3級TEAE，其餘
均為1-2級。綜上，表明P1101的安全性及耐受性良好。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說
明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本
中心「對上櫃公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預
測之情事)。
不適用。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上
是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人
應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統
計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及
因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計
上著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
本公司已於111年12月30日向中國國家藥監局提出Ropeginterferon alfa-2b
之藥品上市許可證申請，適應症為HU耐藥或不耐受的真性紅血球增多症。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，
暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
中國上市許可證申請審核
(1)預計完成時間：
依照中國國家藥監局藥品審評中心（Center For Drug Evaluation, CDE）之
藥品註冊管理辦法，藥品上市許可申請審評時限為受理後起算約二百個工作日
，不含補件時間。實際審查時間及核准藥證與否將以主管機關正式通知為準。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
真性紅血球增多症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能
由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病
（AML），影響病患存活與生活品質。根據市場研究，中國約有40萬名PV患者，
臨床用藥包括愛治膠囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑等。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。:
